Svenska Calliditas Therapeutics har som nischad specialist tagit mark på den globala läkemedelsmarknaden. Med framgång har företaget drivit en fas 3-studie i mål, etablerat en regulatorisk väg framåt samt byggt upp en kommersiell plattform i USA för sitt läkemedel som behandlar den sällsynta njursjukdomen IgA-nefrit. Nu är siktet inställt på att utveckla och kommersialisera fler läkemedel mot sällsynta sjukdomar.
IgA-nefrit är en sällsynt och kronisk njursjukdom som hos många patienter leder till njursvikt i tidig ålder. Vid sjukdom blir immunsystemet överaktivt på grund av en över-produktion av antikroppen IgA1, vilket resulterar i en autoimmun reaktion som bildar så kallade immunkomplex. Dessa komplex fastnar i njurens filtreringsmekanism, glomererna, där de orsakar en inflammation som skadar njurens filtreringsmembran. Detta resulterar i att protein, och ibland även blod, börjar läcka ut i urinen – ett av de första tecknen på sjukdomen. Med tiden bryts njuren succesivt ned tills dess att dialys eller transplantation är den enda vägen framåt för patientens överlevnad.
IgA-nefrit leder till en autoimmun reaktion
Sjukdomen antas börja i tarmen, som är värd för en stor del av vårt immunsystem, och mer specifikt i ileum, en del av tunntarmen som innehåller stora mängder av det som kallas Peyer’s plack. I dessa lymfnoder produceras själva källan till sjukdomen: antikropparna IgA1. Överproduktionen av IgA1 leder till att dessa antikroppar börjar cirkulera i stora volymer i blodet, där de inte hör hemma. Detta i sin tur leder till kroppens autoimmuna reaktion och skapandet av immunkomplex som sedan fastnar i njurens filtreringsmekanism.
Calliditas läkemedel har en unik verksamhetsprincip som grundas på att behandla sjukdomen direkt där den antas ha sin källa; i ileum. Genom lång forskning och flertalet kliniska prövningar har bolaget nyligen rapporterat ut statistiskt signifikant långtidsdata från en Fas 3 studie i över 360 patienter med det primära effektmåttet eGFR som mäter njurfunktion. Resultatet publicerades i The Lancet i Augusti, 2023 och i Juni lämnade bolaget in en ansökan till FDA för fullt godkännande.
Godkänt på flera globala marknader
Calliditas Therapeutics har under många år utvecklat läkemedlet för igA-nefrit och fick 2021 ett accelererat godkännande av US Food and Drug Administration, FDA. Det betyder att myndigheten anser att det finns ett medicinskt behov som inte är tillgodosett och vill genom detta ge tillgång till den amerikanska marknaden tidigare än vid en traditionell läkemedelsprövning. Bolaget har sedan dess fortsatt sina studier och nyligen kunnat påvisa effekt även på lång sikt, och lämnade in en ansökan för fullt godkännande i juni 2023 baserad på data från Fas 3 studien NefIgArd som lästes ut i Mars i år.
VD, Calliditas
– Våra kliniska studier visar att vårt läkemedel har effekt både på symtom och sjukdomsförlopp. Det stärks av den långtidsdata som vi nu har lämnat in till de regulatoriska myndigheterna, säger Renée Aguiar-Lucander, vd för Calliditas.
Under 2022 fick samma läkemedel ett marknadsgodkännande av den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, och under 2023 förväntas den kinesiska läkemedelsmyndigheten, NMPA, ge sitt utlåtande angående ett potentiellt godkännande. En kompletterande ansökan baserad på samma långtidsdata som ovan kommer även att lämnas in till EMA under 2023.
Kommersiell succé
I USA har Calliditas byggt upp en egen kommersiell plattform, medan de i Europa samarbetar med tyska Stada.
– Redan under det första året i USA nådde försäljningen 37 miljoner dollar, och i år förutser vi en signifikant ökning till 100–120 miljoner dollar. Det är ett kvitto både på det stora behovet som finns för ett innovativt läkemedel för den här sjukdomen och dess förmåga att göra verklig skillnad i människors liv, säger Renée Aguiar-Lucander.
Fler kliniska studier inom ovanliga sjukdomar pågår
Calliditas driver också andra studier med förhoppningen att uppnå positiva resultat och potentiell licensiering och kommersialisering.
– Vi utvecklar en portfölj av mediciner baserad på vår innovativa NOX-plattform, med inriktning på att behandla en rad olika sällsynta sjukdomar. Hittills har vi levererat på det vi har sagt att vi ska göra, och vi fortsätter att fokusera på att adressera medicinska behov och göra skillnad för patienter med icke-tillgodosedda behov, avslutar Renée Aguiar-Lucander.
