Efterlängtat politiskt fokus på sällsynta hälsotillstånd – viktigt nu med ett tydligt patientfokus

Sverige utarbetar en nationell strategi för sällsynta hälsotillstånd. Läkemedelsföretaget Takeda i partnerskap med patient- och branschorganisationer startade Nordic Rare Disease Summit för några år sedan där patientföreträdare, beslutsfattare och experter inom sällsynta hälsotillstånd diskuterar och kommer med inspel till politiken.

Vid förra årets Nordic Rare Disease Summit meddelade sjukvårdsminister Acko Ankarberg Johansson att Sverige ska ta fram en efterlängtad nationell strategi för sällsynta hälsotillstånd. Sverige är bland de sista länderna i Europa att utveckla en sådan strategi. 

– Vi är sena med en nationell strategi för sällsynta hälsotillstånd i Sverige, men vi väljer att se det som en möjlighet att bli bäst. Vi kan lära oss av andra länder och se till att vi får en riktigt bra strategi för Sverige, säger Vatroslav Mateljic, VD på Takeda Sverige. 

Strategin innebär en bra möjlighet att uppmärksamma, och ta itu med, de utmaningar som personer med sällsynta hälsotillstånd stöter på i ett system som en gång utformats för att ta hand om stora patientgrupper.

– Andra viktiga områden, som cancer och precisionsmedicin, har hittills varit mer prioriterade i Sverige. Där har tyvärr sällsynta hälsotillstånd haft svårare att bryta igenom, men vi ser nu ett skifte där politiken ser de ca 500 000 personer som har sällsynta hälsotillstånd och är beredda att prioritera dem, säger Helena Bladh, Public Policy Lead på Takeda.

Sverige går sin egen väg

Regeringen valde, i motsats till många andra länder, att inte hantera frågan om tillgång till läkemedel inom den nationella strategin för sällsynta hällsotillstånd.

– Det är nu viktigt att vi i Sverige ser till att utveckla systemen för tillgängligörande och finansiering av läkemedel för sällsynta hälsotillstånd, parallellt med framtagandet av den nationella strategin. Här blir arbetet mellan regeringen och SKR, med stöd av TLV, som beslutats om i den årliga överenskommelsen gällande läkemedelsförmånerna, mycket viktigt. Det finns nu äntligen en process för att gemensamt se på sätt att tillgängliggöra särläkemedel för personer som behöver dem, säger Helena.

Viktigt med politiskt fokus

Även på läkemedelsområdet utmanar särläkemedel det befintliga systemet för hälsoekonomisk utvärdering, som främst är utformat för stora patientpopulationer. 

– Forskningsframsteg, tillsammans med nya innovativa läkemedel, möter ett föråldrat system. När viktiga samhällsfunktioner behöver moderniseras, liksom vid beslut om finansiering och styrning av vården, behöver vi våra politiker, säger Helena och fortsätter:

 – Att politiker engagerar sig i dessa sakfrågor är avgörande. Systemet för att tillgängliggöra läkemedel är inte alltid lätt att förstå sig på, men det är viktigt att sätta sig in i det för att kunna utveckla det och göra något åt det. Till slut är det politikerna som behöver styra och vi är glada att det är så stort intresse nu.

Statens stöd behövs

Att tillvarata de vetenskapliga framstegen på läkemedelsområdet utmanar regionernas budgetar, som redan går med stora underskott.

– Regionerna får det tufft att på egen hand finansiera användning av nya läkemedel. Det finns begränsad möjlighet att ta tillvara de kostnadsbesparingar som kan uppstå inom andra budgetområden i samhället till följd av tillgång till nya läkemedel, menar Helena, som fortsätter

– Vi behöver ett långsiktigt system för statlig finansiering av läkemedel. Staten behöver ge ekonomiskt stöd både för läkemedel som utmanar regionala läkemedelsbudgetar och också för att rusta systemet för att kunna möjliggöra förhandling av pris och olika betalningsmodeller mellan regionerna och bolagen. 

Vikten av samarbete

Takeda har sedan en tid tillbaka fört en aktörsgemensam dialog kring policyfrågor som rör sällsynta hälsotillstånd, dels genom Nordic Rare Disease Summit, dels genom framtagandet av en gemensam nordisk färdplan. 

– Färdplanens syfte är att så många aktörer som möjligt talar samma språk och driver inititativ framåt tillsammans, och formulerar hur vi faktiskt gör det. Vi behöver skapa ett system för framtiden, som håller ekonomiskt och samtidigt ger tillgång till nya innovativa läkemedel, avslutar Vatroslav Mateljic.