Lif, branschorganisation för de forskande läkemedelsföretagen, vill se en bredare politisk debatt om statens ansvar för personer med sällsynta diagnoser. Sverige är ett av få länder inom EU som saknar en nationell plan inom området.
Vi behöver sätta patientens behov främst. För att skapa förändring behöver vi mer nationell samordning men också en gemensam finansieringsmodell för läkemedel mot sällsynta diagnoser, menar Lifs analyschef Karolina Antonov.
Karolina Antonov
Analyschef, Lif
Foto: Gunilla Lundström
Möjlighet till behandling med godkända läkemedel
Alla med en sällsynt diagnos borde få pröva de möjligheter som finns till behandling med de läkemedel som är godkända för användning av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, anser Lif. En rapport från branschen visar att endast ett av fyra läkemedel (26 procent) mot sällsynta sjukdomar (som inte är cancer) har nationella beslut som möjliggör användning för svenska patienter. I ett europeiskt perspektiv hamnar Sverige under genomsnittet, vilket enligt Antonov är bekymmersamt.
En del av problematiken är enligt Antonov att modellen för subvention och prissättning infördes för 20 år sedan – under en tid då läkemedel främst utvecklades för större patientgrupper. Utmaningen i systemet är att negativa subventionsbeslut som fattas på gruppnivå gör det svårt för behandlande läkare att ge patienter med särskilda behov möjlighet att prova behandlingar som kan har mycket stor betydelse för deras hälsa. Det saknas tydliga politiska inriktningsbeslut om hur dessa svåra prioriteringar ska göras och i stället hamnar beslutet om vilket läkemedel som ska användas till stor del hos statliga och regionala tjänstemän.
Nyttoeffekter och hälsoperspektiv
– Vi ser ett stort behov av ett mer individuellt ställningstagande där man tar hänsyn till att nyttoeffekterna av nya läkemedel kan skilja mellan grupp och individ. Patienten måste ges rätten att få pröva ett godkänt läkemedel, även om det fattats ett negativt beslut på gruppnivå.
Alla läkemedel som godkänns inom EU bör kunna användas av svenska patienter med stora medicinska behov.
Karolina Antonov.
En nationell samordning av dagens möjlighet till individuella undantag kan skulle kunna hjälpa patienter som idag hamnar i kläm. Erfarenheterna från sådan användning av läkemedel är också värdefull för att längre fram kunna fatta beslut utifrån ett bredare underlag, säger Karolina Antonov.