Calliditas Therapeutics är först i världen med att ta fram ett läkemedel för behandling av den sällsynta sjukdomen IgA-nefropati (IgAN). Tidigare i år kunde bolaget starta marknadsföring och försäljning av TARPEYO™ i USA efter att ha fått accelererat godkännande av amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.
Det är allra första gången som patienter som lider av IgAN har tillgång till en godkänd medicin, vilket är vad Calliditas har arbetat hårt för att uppnå i över ett decennium. Nästa steg är att rulla ut TARPEYO, som har särläkemedelsstatus, via partnerskap på andra marknader, inklusive Kina och Europa.
Det som började som diskussioner i slutet av 1990-talet mellan professorerna Bengt Fellström och Roger Hällgren om hur man skulle rikta in sig på sjukdomens ursprung har nu äntligen nått ut till patienterna. Tanken att fokusera på produktionen av IgA-antikropparna i tarmen, som är källan till en njursjukdom, var lika ny och spännande då som den är idag.
–Det var ett modigt och ambitiöst beslut att utforma ett läkemedelsutvecklingsprogram fokuserat på att uppnå sjukdomsmodifiering genom att rikta in sig på de sekretoriska antikropparna som resulterar i att immunkomplex deponeras i och i slutändan förstör njuren, säger Calliditas VD Renée Aguiar-Lucander.
Reneé Aguiar-Lucander
VD, Calliditas
TARPEYO är en patenterad, ny oral formulering av en etablerad och potent aktiv substans – budesonid – med riktad frisättning. Formuleringen ska leverera en dos till Peyers plack, det vill säga lymfatisk vävnad som främst påträffas i ileum, tunntarmens slutparti. Trots att IgAN drabbar njuren, antas det att sjukdomen börjar i mukosala B-celler i Peyers plack som producerar IgA1, antikroppar som saknar sockerarten galaktos.
Calliditas forsknings- och utvecklingsprocess har tagit över ett decennium att nå patienter och är resultatet av otroligt hårt arbete och engagemang från en mångfaldig och extraordinär grupp av människor som arbetar som ett team mot ett gemensamt mål. Kliniska prövningar som involverar över 365 patienter i tre separata program har framgångsrikt lästs ut hittills, med över 200 patienter fortfarande inskrivna i bolagets fas 3-program och öppna förlängningsstudie.