Den som har en allvarlig sällsynt sjukdom måste man kunna erbjuda medicinsk behandling på samma sätt som andra patienter. Det kan nog alla vara överens om. Det är verkligen dags att staten, regionerna och vi inom läkemedelsbranschen hittar en väg framåt som leder i den riktningen.
Det senaste decenniet har vi sett en fantastisk medicinsk utveckling vad gäller läkemedel riktade mot allvarliga sällsynta sjukdomar. Grunden för detta är en allt djupare förståelse för olika mekanismer i människans minsta beståndsdelar, i våra celler och gener. I dag kan man inrikta avancerade behandlingar i allt större utsträckning mot att rätta till det i kroppen som orsakar en svår sjukdom. Istället för att enbart behandla sjukdomens symtom. Forskningen har exempelvis lett fram till effektiva särläkemedel mot vissa neuromuskulära sjukdomar och ovanliga cancerformer. Mycket forskning återstår dock. Trots framgångarna saknas det fortfarande effektiv behandling för de flesta sällsynta sjukdomar och syndrom.
Därför når inte nya läkemedel patienterna
Samtidigt är det idag inte självklart att man kan erbjuda ett nytt läkemedel till patienter med den aktuella sällsynta sjukdomen. Varför det förhåller sig så i ett välfärdsland som Sverige har debatterats intensivt de senaste åren.
Ett grundproblem är att systemet vi har för att staten och regionerna ska subventionera medborgarnas kostnader för läkemedel speglar samhällsutmaningarna för över tjugo år sedan. Då innebar ett nytt läkemedel ofta ytterligare ett behandlingsalternativ mot en sjukdom där det redan fanns effektiva läkemedel. Om ett sådant läkemedel inte bedömdes kostnadseffektivt och nekades subvention var konsekvenserna för patienterna begränsade. Men det får förödande konsekvenser för den enskilde när ett nytt läkemedel som man utvecklat för ett svårt sjukdomstillstånd som tidigare saknat effektiv behandling inte når ut till patienterna.
Analyschef, Lif – de forskande läkemedels-företagen.
Foto: Gunilla Lundström
Utmaningen med särläkemedel
Särläkemedel utmanar systemet på två sätt. Det ena handlar om hur säker man kan vara på medicinsk effekt. Eftersom de kliniska studier som ligger till grund för godkännandet av läkemedlet inom EU är gjort på ett begränsat antal patienter anser man ofta den medicinska evidensen osäker. Det andra gäller de priser som företagen begär utifrån förväntad medicinsk effekt och att antalet patienter är mycket få.
Det finns såklart sätt att hantera utmaningarna. Men då krävs att staten, regionerna och branschen arbetar tillsammans med patientens bästa som utgångspunkt. Riksrevisionen rekommenderade våren 2021 regeringen att inleda sådana överläggningar. Sedan dess har riksdagen ställt sig bakom ett tillkännagivande om en nationell strategi för särläkemedel. I slutet av september ska pris- och subventionsmyndigheten TLV redovisa en rapport med anledning av riksdagens krav.
Vi är övertygade om att staten och regionerna är lika angelägna som oss vad gäller att särläkemedel ska nå patienterna. Vi hoppas därför att TLV presenterar konkreta förslag och att regeringen agerar i enlighet med Riksrevisionens förslag för att implementera dessa.
