Runt en miljon människor i Norden lever med en sällsynt diagnos, men tillgången till nya behandlingar varierar betydligt mellan länderna. Morten Tangnes, Biogens verkställande direktör i Norden och Baltikum, menar att lösningen ligger i ökat nordiskt samarbete och mer flexibla utvärderingsmodeller.
De senaste årtiondena har det skett enorma framsteg inom behandling av sällsynta sjukdomar, men nordiska patienter upplever allt större utmaningar med att få tillgång till de innovativa behandlingar som finns, förklarar vd Tangnes.
– Det finns stor optimism kring hur enorm utvecklingen har varit inom medicinska innovationer. För bara några decennier sedan var många sällsynta sjukdomar stora mysterier, men framstegen har varit enorma och verkligen förändrat livet för både patienter och familjer, säger han.
Stora framsteg, men växande klyfta
– Men det sker en allt större ojämlikhet mellan Norden och resten av Europa när det gäller tillgången till dessa nya läkemedel, fortsätter Tangnes.
Patienter i Norden väntar ofta betydligt längre än i Tyskland, och i vissa fall upp till två år.
En central utmaning ligger i hur sällsynta sjukdomar utvärderas. Med få patienter blir datagrunden begränsad, vilket gör det svårt att dokumentera kostnadseffektivitet på samma sätt som för vanliga läkemedel. Traditionellt har detta lett till att många behandlingar avvisas.
– Vi har idag mycket rigida hälsoekonomiska analyser som är gjorda för läkemedel till stora patientgrupper. Samma analyser används på sällsynta sjukdomar med kanske hundra patienter totalt. Istället för att avvisa behandlingar på grund av osäkerhet baserat på lite data kan exempelvis industri och myndigheter dela risken genom alternativa avtal, föreslår Tangnes som en av flera möjliga åtgärder.
– Man kan till exempel ha ett avtal som baseras på effekten av läkemedlet under de första tre åren. Om effekten uteblir kan kostnaden för det offentliga bli en annan än om effekten blir som önskat, fortsätter Tangnes.
Nordiskt samarbete som nyckel
Med nästan 30 miljoner invånare utgör Norden en betydande marknad som kan utnyttjas bättre.
– Det måste bli bättre samarbete över landsgränserna. Om förändringar ska ske måste vi arbeta mer tillsammans, understryker han.
Ett konkret exempel på detta är Nordic Rare Disease Summit i Köpenhamn, där patientföreningar, leverantörer och andra intressenter arbetar tillsammans för att lösa utmaningar kring diagnostik, registerdata och tillgång till behandling.
Tangnes framhåller särskilt behovet av bättre användning av så kallad real world evidence. Det är hälsodata från andra europeiska länder som kan användas i utvärderingen av nya behandlingar i Norden.
Önskningar för framtiden
– Min stora önskan är att patienter ska få tillgång till moderna läkemedel och behandlingar utan onödiga förseningar. Det ska inte vara ett lotteri beroende på var du är född som avgör om du får tillgång till godkända behandlingar för sällsynta sjukdomar.
Vidare önskar jag mig mer flexibla hälsomyndigheter, bättre nordiskt samarbete och ett hållbart tillvägagångssätt som inte bara ser till kostnader utan också värdesätter den medicinska innovation som kan rädda liv. Många förbättringar i livskvalitet som är avgörande för den enskilda patienten fångas inte upp av våra standardiserade mätningar, understryker Tangnes.
Sällsynta sjukdomar i siffror
• Runt 1 miljon människor lever med sällsynta sjukdomar i Norden.
• De nordiska länderna har 18–52 procents tillgänglighet till godkända behandlingar, jämfört med 89 procent i Tyskland.
• Nästan 30 miljoner invånare i Norden totalt
