De senaste decennierna har inneburit stora framsteg för patienter med kronisk myeloisk leukemi (KML). Nya behandlingar har förvandlat sjukdomen från en dödsdom till en diagnos där de flesta patienter kan leva med sjukdomen ett helt liv. Samtidigt kvarstår stora utmaningar – både medicinska och livskvalitetsmässiga.
KML ger ofta få symtom i början och upptäcks inte sällan av en slump, till exempel vid ett blodprov taget i samband med en infektion eller annat besök på vårdcentral. Ungefär hälften av patienterna har inte känt någonting alls när de får sin diagnos, berättar Lovisa Wennström, överläkare, vid Sektionen för Hematologi och Koagulation på Sahlgrenska Universitetssjukhuset.
När symtom förekommer är de ofta diffusa: trötthet, viktnedgång, svettningar eller tidig mättnadskänsla på grund av en förstorad mjälte. Diagnosen ställs genom ett benmärgsprov och genetiska analyser som identifierar sjukdomens drivande mutation. Ofta tar det bara någon vecka innan en diagnos kan fastställas.
Medianåldern för insjuknande är cirka 60 år, men sjukdomen kan drabba både yngre och äldre.
– Jag har patienter mellan 18 och 91 år. Det är en spridd grupp, ofta mitt i livet med jobb och familj. För många innebär diagnosen en kraftig omställning – både praktiskt och känslomässigt, säger Wennström.
Från transplantation till målstyrd behandling
Fram till 1990-talet var stamcellstrans-plantation den enda behandlingen som kunde bota sjukdomen, men med hög risk och stora påfrestningar för patienten. Ett stort genombrott kom 2001, då det första målstyrda läkemedlet godkändes.
– Det var revolutionerande. Patienter gick från en dödsdom till möjligheten att leva ett normallångt liv med ”bara” tablettbehandling, säger Wennström.
Därefter har senare generationer av läkemedel utvecklats, som ännu effektivare kan blockera det protein som driver sjukdomen. Effekten av behandlingen märks snabbt – redan efter en månad kan blodvärden normaliseras, och efter tre månader görs en benmärgskontroll.
Livet med behandling – osynliga utmaningar
Trots de medicinska framgångarna innebär behandlingen utmaningar. Många patienter upplever biverkningar som magproblem, muskelvärk, kramper, vätskeansamlingar, torr hud, sköra naglar och tunt hår.
– Det som många beskriver som allra svårast är tröttheten och känslan av orkeslöshet. Man mår bra enligt provsvaren, men orkar inte alltid leva fullt ut. En del upplever att livsgnistan inte riktigt är densamma, berättar Wennström.
Många patienter kan dock leva ett fullgott liv under lång tid, men både biverkningarna och den psykiska bördan kan vara påfrestande. En del drar sig också för att berätta för anhöriga om sin diagnos.
– Det är viktigt att veta att leukemi inte alltid innebär en dödsdom. Att våga vara öppen och diskutera biverkningar med sin läkare kan göra stor skillnad. Små förändringar kan leda till stora förbättringar i vardagen,” menar Wennström.
Framtiden – forskning och tillgänglighet
Trots framstegen finns det fortsatt behov av bättre, mer skonsamma behandlingar. Läkemedlen är dessutom kostsamma, vilket gör frågan om tillgänglighet central.
Enstaka patienters sjukdom svarar inte heller på dagens läkemedel och där önskar man att nya alternativ tas fram.
– Vi behöver fortsätta forskningen, utveckla fler läkemedel och delta och driva läkemedelsstudier för dagens patienter och för nästa generation, avslutar Wennström.
