Många patienter med sällsynta diagnoser kan leva ett bra liv om de får tillgång till särläkemedel.
Processen att få ett läkemedel utvärderat och subventionerat i Sverige tar i dagsläget väldigt lång tid, vilket innebär att det ofta tar flera år innan svenska patienter får tillgång till en ny terapi. Dessutom är det vanligt att Sverige gör andra bedömningar av effekt och nytta än många andra länder, vilket gör att många nya, innovativa och ofta livsavgörande behandlingar inte kommer svenska patienter tillgodo. Sverige sparar pengar, men betalar ett pris i såväl livskvalitet som överlevnad.
–Det svenska systemet för att få subvention för särläkemedel fungerar inte så bra för svåra kroniska sällsynta sjukdomar av icke-onkologisk karaktär. I dagsläget godkänns somliga läkemedel av regionerna via NT-rådet, medan andra godkänns av staten via TLV. Det är problematiskt, i synnerhet när det gäller komplexa särläkemedel, säger Oskar Ahlberg, vice ordförande i Riksförbundet för Sällsynta Diagnoser och pappa till en 11-årig son med diagnosen MPS IIIa, en ärftlig ämnesomsättningssjukdom som orsakas av en gendefekt.
Efterlyser statligt helhetsansvar
Den statliga Vårdansvarskommittén har kommit fram till att staten bör ta ett helhetsansvar för godkännande av särläkemedel. Efter att TLV kommit ut med sin nya praxis gällande särläkemedel, med ökad betalningsvilja för vissa särläkemedel, har fortfarande inget nytt icke-onkologiskt särläkemedel fått subvention.
–Staten bör ta helhetsansvaret för godkännande av särläkemedel. När det gäller sällsynta diagnoser kan man av naturliga skäl inte förlita sig på samma mängd studiedata som vid andra sjukdomar. Svensk sjukvård bör därför vara betydligt snabbare med att erbjuda dessa patienter tillgång till nya läkemedel – och bättre på att tidigt och löpande utvärdera effekten av dem. Det här är i slutänden även en viktig fråga för att stärka Sveriges position som en attraktiv Life Science nation, säger Oskar Ahlberg.
Högt pris i form av mänskligt lidande
Det finns en oro bland professionen och patientföreningar att patienter som har en sällsynt kronisk kumulativ sjukdom diskrimineras eftersom svårighetsgraden för dessa sjukdomar undervärderas i det nuvarande systemet.
–Utvecklingen går mycket långsamt, både arbetet med att förändra processen för utvärdering och subventionering nya läkemedel och att förändra villkoren för icke onkologiska särläkemedel. Under tiden försämras hälsoläget successivt för patienter med sällsynta progressiva sjukdomar. Priset för att Sverige ska få tillgång till billigare läkemedel är högt i form av mänskligt lidande, säger Oskar Ahlberg.
Sverige måste betala för medicinsk innovation
Sverige är ett av Europas rikaste länder och måste därför vara beredd att betala för sina läkemedel som andra länder gör. Om Sverige vill få tillgång till medicinsk innovation kan man inte tro att man ska kunna betala minst.
–Nu ser vi att allt fler läkemedelsbolag väljer bort den svenska marknaden eftersom det upplevs som alltför krångligt att få läkemedel godkända här. Sverige vill dessutom inte betala för nya innovativa läkemedel. Det är en mycket oroväckande utveckling, säger Oskar Ahlberg.
