Innovativ läkemedelsutveckling med fokus på stamcellsbehandling kan i framtiden förändra livet för miljontals patienter med diabetes typ-1 runtom i världen. Cellterapibolaget NextCell utvecklar världens första läkemedel som behandlar de underliggande mekanismerna bakom diabetes typ-1. Resultatet från de kliniska prövningarna är lovande och bolaget fokuserar nu på att ta sin läkemedelskandidat till marknadsgodkännande via en fas III-studie.
I dagsläget kan diabetes typ-1 varken förebyggas eller botas. Det är samtidigt en allvarlig autoimmun sjukdom där de medicinska behoven är enorma. De befintliga läkemedlen behandlar endast symptomen av sjukdomen. Cellterapi erbjuder ett helt nytt sätt att behandla diabetes typ-1, säger Mathias Svahn, vd på NextCell, som utvecklar stamcellsterapier med mesenkymala stamceller baserat på bolagets egenutvecklade selektionsalgoritm, i första hand för behandling av autoimmun diabetes.
Mathias Svahn
Vd NextCell
Foto: Denizenphotography
Syftet med bolagets läkemedelskandidat ProTrans är att omprogrammera immunförsvaret till att inte angripa de insulinproducerande betacellerna. Läkemedelsbehandlingen aktiverar kroppens eget immunsystem för att reglera balansen mellan regeneration och inflammation i kroppen. Lyckas man med det skulle det innebära ett lägre behov av externt tillfört insulin och färre diabetesrelaterade komplikationer. För den enskilde diabetespatienten skulle det förstås innebära en avsevärt förbättrad livskvalitet.
Förebygger nedbrytning av insulinproducerande betaceller
– Det som främst skiljer vårt angreppssätt från andra diabetesläkemedel är att det förhindrar nedbrytning av insulinproducerande betaceller genom att aktivera kroppens immunsystem. ProTrans reglerar balansen mellan inflammation och regeneration i kroppen. Kliniska studier i fas 1 och 2 har visat att vår läkemedelskandidat har en skyddande effekt på patienten, utan att ge några allvarliga biverkningar.
Det är unikt eftersom motsvarande befintliga läkemedel för den här patientgruppen ofta medför många biverkningar, säger Mathias Svahn.
– Vår vision är att stamcellsbehandling ska kunna sättas in relativt kort tid efter det att en patient diagnostiserats med diabetes typ-1. Genom att bromsa sjukdomsförloppet i tid hinner inte patienten tappa hela sin naturliga insulinproduktion. Forskning visar att individer med diabetes typ-1 som har en viss kroppsegen insulinproduktion kvar sällan drabbas av de följdsjukdomar som är vanligt förekommande i senare skeden av diabetes typ-1, så för patienten finns det många fördelar med den här typen av behandling. Vår långsiktiga vision är att kunna bota sjukdomen med stamcellsbehandling, säger Mathias Svahn.
Stort intresse hos patienter och läkare
Han framhåller att stamcellsterapi är ett relativt nytt behandlingsområde, vilket innebär att det krävs informationsinsatser gentemot såväl diabetesvården som patienter för att öka kunskapen om den här typen av behandlingar och vad som utmärker dem.
– För närvarande genomför tre av Sveriges ledande specialistläkare inom diabetes kliniska studier med vår läkemedelskandidat. Även bland diabetespatienter finns det ett stort intresse för vad stamcellsterapi kan åstadkomma, på kort och lång sikt.
Det finns goda förutsättningar för att stamcellsbehandling på sikt kan utvecklas till en ny standardbehandling för en viss typ av diabetiker, säger Mathias Svahn.