Läkemedelsutveckling är en lång och datadriven process där värde byggs steg för steg genom kliniska milstolpar. För forskningsdrivna bioteknikbolag handlar det om att generera tillförlitliga data som minskar osäkerheten och skapar underlag för nästa utvecklingssteg, ofta i samarbete med större läkemedelsföretag.
– Värdet i ett forskningsbolag byggs genom att steg för steg bekräfta vetenskapliga hypoteser i kliniska studier. Varje studie ger kunskap som stärker beslutsunderlaget inför nästa fas, säger John Öhd, vd för Modus Therapeutics. Bolagets fokus är läkemedelskandidaten sevuparin, som utvärderas i kliniska studier för inflammationsrelaterad anemi vid kronisk njursjukdom. Målet med utvecklingsprogrammet är att genom kontrollerade studier visa att behandlingen påverkar relevanta biologiska mekanismer och därigenom skapa grund för fortsatt utveckling.
Kliniska milstolpar som värdegrund
Läkemedelsutvecklingen sker i definierade faser. Tidiga studier fokuserar på säkerhet och dosering, medan senare studier undersöker behandlingens effekt i patienter. Ett centralt steg är så kallat proof-of-concept – att i kliniska studier bekräfta att den biologiska hypotesen fungerar i patienter.
– Proof-of-concept är en viktig milstolpe eftersom den visar att mekanismen fungerar som avsett i patienter och ger stöd för att ta utvecklingen vidare, säger John Öhd.
Fas II-studier är ofta särskilt betydelsefulla eftersom de ger en första tydligare bild av behandlingens kliniska relevans. Resultaten kan ligga till grund för beslut om fortsatt utveckling och för dialog med potentiella partners.
Partnerskap och långsiktighet
Affärsmodellen bygger på att utveckla kliniskt produktvärde genom väldefinierade studier och därefter möjliggöra fortsatt utveckling tillsammans med partners som har resurser för sen klinisk fas och kommersialisering.
– Bra vetenskap och väl genomförda studier är grunden för långsiktigt värde. Genom att samla robusta kliniska data skapas en stabil grund för vidare utveckling, säger John Öhd. För investerare innebär detta att värdet i ett projekt kan utvecklas över tid, i takt med att kliniska data genereras och riskerna i projektet gradvis tydliggörs. I grunden handlar det om att omvandla biologisk förståelse till klinisk kunskap – steg för steg, med vetenskapen som grund.
