Behandlingen av hemofili B har utvecklats kraftigt de senaste decennierna. Från täta intravenösa infusioner flera gånger i veckan finns i dag både långtidsverkande och subkutana behandlingsalternativ som kan minska behandlingsbördan och förbättra livskvaliteten för patient-erna. Därtill i vissa länder även en tillgång till genterapi.
Hemofili B är en ovanligare form av klassisk blödarsjuka som orsakas av brist på koagulationsfaktor IX. Sjukdomen är kronisk och innebär en ökad risk för spontana och svårstoppade blödningar. Därför krävs förebyggande behandling samt extra behandling vid blödningar och operativa ingrepp. För många patienter har denna behandling länge varit förknippad med en hög behandlingsbörda och ett liv präglat av regelbundna intravenösa injektioner.
– Historiskt har patienter behövt behandla sig flera gånger i veckan för att förebygga blödningar. Det är en livslång behandling som ofta börjar redan i ettårsåldern, säger Jan Astermark, professor och överläkare specialiserad inom hematologi och koagulationssjukdomar.
Utvecklingen av långtidsverkande faktor IX-behandlingar har inneburit ett viktigt framsteg för patienter med hemofili B. I dag räcker det för många patienter med behandling en gång i veckan eller ännu mer sällan.
Jan Astermark
Professor och överläkare specialiserad inom hematologi och koagulationssjukdomar. Foto: Kennet Ruonas
Färre injektioner kan förbättra livskvaliteten
Trots stora framsteg innebär intravenös behandling fortfarande en belastning för många patienter, särskilt barnfamiljer och personer som har svårt med återkommande kärlinjektioner.
Nu finns även subkutana behandlingsalternativ, där läkemedlet ges i underhudsfettet i stället för intravenöst, samt i vissa länder även genterapi. Enligt Jan Astermark kan det innebära stor skillnad för vissa patienter.
– För patienter som har svårt att sticka sig intravenöst är subkutan behandling ett viktigt tillskott. Det kan minska behandlingsbördan och göra vardagen enklare, säger han. För många patienter som framgångsrikt behandlats med genterapi har livet markant förändrats.
Samtidigt betonar han vikten av att utgå från patienternas egna behandlingsmål och preferenser.
Ökad följsamhet är avgörande
En hög behandlingsbörda kan påverka följsamheten till behandlingen, vilket i sin tur kan öka risken för blödningar och komplikationer.
– Målsättningen i dag är att patienter med hemofili ska kunna leva ett så normalt liv som möjligt utan blödningar. Enklare behandlingar kan bidra till bättre följsamhet och därmed också bättre behandlingsresultat, säger Jan Astermark.
Han beskriver samtidigt att utvecklingen inom hemofiliområdet gått snabbt.
– Vi har i dag en betydligt större verktygslåda än tidigare och kan i högre grad anpassa behandlingen efter patientens behov och livssituation, säger Jan Astermark.
