För drygt 25 år sedan förändrades behandlingen av Philadelphia-kromosompositiv kronisk myeloisk leukemi, KML, i grunden. Introduktionen av tyrosinkinashämmare gjorde det möjligt att behandla sjukdomen med tabletter i hemmet istället för med stamcellstransplantation och behandlingar med hög dödlighet och svåra komplikationer. Det som tidigare varit en livshotande leukemi blev för många patienter en kronisk sjukdom med nära normal livslängd.
För 25 år sedan handlade det som läkare om att rädda liv. Idag handlar det om hur patienterna lever sina liv, säger Stefan Deneberg, specialistläkare inom hematologi och internmedicin. När överlevnaden förbättrades förändrades också vårdens perspektiv. Fokus flyttades successivt från akut behandling till långsiktig livskvalitet, biverkningar och möjligheten att på sikt avsluta behandlingen helt.
– Tidigare accepterades ganska mycket biverkningar eftersom alternativen var så begränsade. Idag vet vi att många patienter lever med fatigue, hudproblem, magbesvär och illamående under väldigt lång tid, säger Deneberg. Medianåldern vid diagnos är omkring 65 år, men sjukdomen drabbar även yngre patienter där frågor om arbete, familjebildning och graviditet blir centrala.
– För äldre patienter handlar det ofta om att bevara autonomi och vardagsfunktion. För yngre patienter finns ofta målet att kunna avsluta behandlingen längre fram.
Stefan Deneberg
Specialistläkare inom hematologi och internmedicin
Individanpassad behandling och hopp om behandlingsfrihet
Idag finns flera olika tyrosinkinashämmare att välja mellan och behandlingen anpassas alltmer efter patientens riskprofil, samsjuklighet och tolerabilitet. Skillnaderna mellan preparaten handlar inte främst om överlevnad, utan om behandlingsdynamik och hur biverkningarna påverkar vardagen.
– Vi ser ingen överlevnadsskillnad mellan tidigare och senare generationers preparat, men vissa behandlingar ger snabbare molekylärt svar och färre kvarvarande sjuka celler. Det kan få betydelse för möjligheten att senare avsluta behandlingen, säger Deneberg.
Under senare år har nya behandlingsalternativ tillkommit som för många patienter innebär mindre påverkan på vardagen och färre mag- och tarmbesvär.
– Många patienter kan idag leva ett mer normalt liv trots sin sjukdom. Det är en viktig utveckling när behandlingen ofta pågår under många år.
Samtidigt betonar Deneberg att valet av behandling i stor utsträckning bygger på klinisk erfarenhet.
– Biverkningsprofilerna ser ganska lika ut i FASS, men i verkligheten är skillnaderna mellan patienter stora. Många kommer också att behöva byta behandling under de första åren beroende på hur biverkningarna påverkar livskvaliteten.
För kvinnor i fertil ålder krävs ofta extra planering eftersom vissa behandlingar bör undvikas under graviditet.
– Där är dialogen med hematologen avgörande. Det handlar om att planera behandlingen och följa graviditeten noggrant.
Parallellt förbereder Deneberg nu en nationell studie tillsammans med Karolinska Universitetssjukhuset och Blodcancerförbundet. Mellan 1 300 och 1 500 svenska KML-patienter kommer att få besvara enkäter om livskvalitet, biverkningar och erfarenheter av behandling. Studien kommer även att inkludera kontroll-personer från normalbefolkningen.
– Vi vill förstå hur patienterna faktiskt mår och hur stora konsekvenser biverkningarna får i vardagen. Förhoppningen är att resultaten ska bidra till både bättre stöd och mer individanpassad behandling.
– KML är en av de stora framgångssagorna inom modern cancerbehandling. Nu behöver vården ta nästa steg. Från att bara förlänga livet till att också optimera livskvaliteten och på sikt hjälpa fler patienter att avsluta sin behandling på ett säkert sätt.
